Une expérience de thérapie génique offre aux enfants un regain de vue « transformateur »
Amélioration de la vue grâce à la thérapie génique
Une étude expérimentale de thérapie génique a permis à quatre jeunes enfants, atteints d'une forme sévère de cécité infantile, de bénéficier d'améliorations révolutionnaires de leur vision. Selon les médecins de l'hôpital Moorfields à Londres, ces résultats pourraient changer leur vie. Avant la thérapie, ces enfants étaient légalement considérés comme aveugles, ne pouvant distinguer que la lumière de l'obscurité.
Le cas de Jace
Jace, un enfant de six ans originaire du Connecticut, a reçu le traitement à l'âge de deux ans. Ses parents avaient remarqué des anomalies dans sa vision dès ses huit semaines. Sa mère, DJ, s'est inquiétée lorsqu'il ne réagissait pas comme les autres bébés. Après plusieurs consultations, ils ont découvert qu'il souffrait d'une condition génétique rare, causée par une mutation du gène AIPL1.
La famille a eu la chance d'apprendre l'existence d'un essai clinique à Londres lors d'une conférence. Jace a subi une chirurgie rapide, où des copies saines du gène ont été injectées dans sa rétine. Cette procédure, réalisée par une technique peu invasive, a permis d'introduire des gènes sains à l'aide d'un virus inoffensif.
Les résultats prometteurs
Un mois après le traitement, son père, Brendan, a remarqué que Jace plissait les yeux en voyant la lumière du soleil. Avant la chirurgie, il était incapable de suivre un objet. Maintenant, il ramasse des jouets et interagit avec son environnement grâce à sa vision améliorée. Les parents sont émerveillés par les progrès de leur fils, qui lui permettent de mieux explorer le monde qui l'entoure.
Les médecins de Moorfields, dirigés par le professeur James Bainbridge, estiment que ces améliorations précoces peuvent avoir un impact significatif sur le développement des enfants. "Les troubles de la vue chez les jeunes enfants peuvent avoir des effets dévastateurs", a-t-il déclaré.
Une thérapie innovante
Les quatre enfants ayant participé à l'essai viennent des États-Unis, de Turquie et de Tunisie, tous atteints d'une forme agressive de Leber Congenital Amaurosis. Ce trouble génétique entraîne la défaillance rapide des cellules rétiniennes. L'Université College London a développé une procédure innovante qui consiste à infuser des gènes sains dans l'œil.
Les résultats des tests effectués montrent des preuves convaincantes que tous les enfants ont bénéficié du traitement. Pendant ce temps, leur vision dans l'œil non traité a continué de se détériorer, comme prévu. Le professeur Michel Michaelides a souligné que les résultats sont "énormément impressionnants" et démontrent le potentiel de la thérapie génique.
Conclusion
Cette étude ouvre la voie à des traitements futurs pour d'autres conditions oculaires génétiques chez les enfants. L'intervention précoce pourrait offrir des bénéfices significatifs, transformant ainsi la vie de nombreux enfants. Les médecins continuent de surveiller les enfants pour évaluer la durabilité des résultats obtenus.
